Генная терапия: два пути введения генетической информации больному

Существует два принципиальных способа введения генетической информации в больной организм.

В первом из них берут клетки из организма, вводят в них требуемую генетическую информацию и затем возвращают в тот же организм. Это свои клетки, иммунная система их не отторгает, так, по крайней мере, можно надеяться, и они далее синтезируют нехватающий организму продукт. Не все клетки годятся для этого способа. Годятся, только те, которые могут существовать долго, лучше всего на протяжении всей жизни организма.

Это стволовые клетки. Определим этот способ, как ex vivo генную терапию. Экс значит вне. Вне организменная генная терапия. Эта терапия представляет собой развитие методов лечения, основанных на трансплантации органов и тканей.

Другой подход — доставка генов прямо в организм, ничего из него не вынимая. Это называется in vivo генная терапия. Прямо, значит, в организме. Выбор стратегии определяется той медицинской задачей, которую решает генная терапия в каждом конкретном случае.

Наконец, чтобы закончить с определениями, надо сказать о следующем. Принципиально наследственные болезни можно было бы лечить раз и навсегда, вводя здоровые гены взародышевую линию клеток, так чтобы они передавались по наследству. Мы это делали в случае трансгенных животных. Это была бы генная терапия зародышевых клеток. Но человек не мышь и не корова, и здесь возникает столько проблем, и технических и главным образом этических, что такой подход сегодня просто не рассматривается. Речь всегда идет о введении генетической информации в соматические клетки. Мы имеем дело с соматической генной терапией.