Генная терапия. 
Биомедицинская этика

Генная терапия представляет собой метод лечения генетически обусловленных заболеваний. Он основан на замене гена, ответственного за заболевание, «здоровым» геном или на добавлении генов. Генная терапия осуществляется в двух формах: соматическая генная терапия и зародышевая генная терапия.

Соматическая генная терапия — это исправление деятельности генов, которые вызывают или способствуют развитию конкретных заболеваний или патологических состояний. Соматическая генная терапия представляет собой такое вмешательство в генетический аппарат человека, в результате которого приобретенные свойства проявляются на клеточном уровне и не передаются по наследству. Этот вид терапии разрешен в странах, где специалисты владеют данной технологией.

Генная терапия соматических клеток впервые была апробирована в 1990 г. После ряда многообещающих результатов и успешных испытаний от нее стали ждать многого. Однако ожидания были серьезно поколеблены в конце 1999 г., когда восемнадцатилетний Джесси Джелсинджер умер через четыре дня после попытки генной терапии редкого нарушения метаболизма^[1].

В настоящее время генотерапия остается экспериментальным методом. Одной из проблем медицинской генетики является отработка способа доставки генов в клетку. Первый способ: ввод генов с помощью ретровирусных векторов, измененных путем объединения с нужными генами. Второй способ: ввод нужного гена в мембраноподобную везикулу (липосому), которая доставит его в клетку. В настоящее время ни один из способов не лишен недостатков. В генной терапии существуют проблемы не только с механизмом доставки генетического материала, но и с отсутствием устойчивой экспрессии генов и т.н. Перечисленные трудности требуют, чтобы при проведении генной диагностики и генной терапии четко соблюдались общие этические принципы и правила.

Этический подход, связанный с генной терапией соматических клеток, включает необходимость соразмерять пользу и вред, а также оценивать безопасность и эффективность новых методов, при этом важно оценить пользу генной терапии в сравнении с другими доступными методами лечения, так как генная терапия соматических клеток может приводить к неблагоприятным последствиям, которые формируют несколько групп риска.

К группам риска при генной терапии соматических клеток относятся:

• • риск передачи рекомбинантного вектора от пациента к другим лицам;
• • риск неконтролируемого встраивания введенных ДНК-последовательностей в функционально важные участки генома, что может привести к злокачественной трансформации клеток и, следовательно, риску для жизни самого пациента;
• • риск непредсказуемого встраивания генетических векторов в половые клетки пациента репродуктивного возраста, что создает риск для здоровья будущих поколений.

Зародышевая генная терапия предполагает вмешательство в генетический аппарат эмбриона на различных стадиях его развития. Этот вид генной терапии находится в настоящее время на стадии научных исследований и разработок. По мнению многих исследователей, он представляет опасность неизвестных, непрогнозируемых при помощи средств современной науки последствий не только для развития самого человека, но и для его потомства.

Генная терапия зародышевой линии подразумевает помещение гена в яйцеклетку, сперматозоид или эмбрион так, чтобы все потомки несли здоровый ген вместо дефектного. Эксперименты на животных показали, что этот вид генной терапии сопряжен с высоким уровнем риска экспрессии гена, при этом некоторые фазы нормального развития эмбриона могут быть нарушены с тяжелыми отрицательными последствиями. Нарушения могут быть переданы последующим поколениям, поэтому в современном обществе господствует позиция, запрещающая генную терапию зародышевой линии у человека.

К основным морально-этическим аргументам против генотерапевтического вмешательства в зародышевую линию, относятся позиции, отстаивающие право человека на сохранение и передачу потомкам неизмененного генома. Многие исследователи полагают, что передача трансгена (фрагмента ДНК, переносимого при помощи генно-инженерных манипуляций в геном определенного организма с целью модификации его свойств) может привести к засорению генофонда искусственными генными конструкциями или внесению мутаций с непредсказуемыми последствиями вплоть до гибели человека как вида. К современным этическим аргументам против подобной терапии относят и сложность проведения грани между нормой и патологией, между полезными и вредными признаками. При этом очевидно, что ответственность за изменение генетической природы человека превышает все возможные пределы ответственности врача за свою профессиональную деятельность.

• [1] Кэмпбелл А., Джиллетт Г. У Джойс Г. Медицинская этика. М.: ГЭОТАР-МЕД, 2004.С. 108−109.