Генная терапия: вставка здорового гена в дефектные клетки

Понятно, что логически подходы генной терапии должны заключаться во введении в клетку здорового гена и создания условий для его экспрессии в надежде, что его продукт будет компенсировать генетический дефект. Идеальным случаем было бы убрать больной ген или его больную часть и заменить его, или эту часть, здоровым. Это можно было бы сделать с помощью таргетинга. Возможно, мы уже близки к осуществлению такого способа. Это называется генетической коррекцией (correction). Но пока осуществляется не нацеленное введение генов. Больной ген продолжает существовать, но вводят дополнительный здоровый ген, который увеличивает количество недостающего клетке или организму продукта. Этот способ будем называть пополняющей (augmentative) генной терапией.

При таком случайном введении будут происходить точно такие же события, как при трансгенозе. В ряде случаев будет происходить инсерционный мутагенез и экспрессия трансгена будет с высокой вероятностью не очень подходяще регулироваться. Такой трансген иногда называют эктопическим (ectopic).

Таким образом можно вылечить болезни рецессивного типа. Доминантный же тип проявляется и в присутствии здорового гена, и в этом случае нужно поразмыслить, как быть. Можно пробовать, например, не вводить здоровый ген, а наоборот инактивировать больной.